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投资 | 撼动医药行业的生物技术公司TOP10

时间:2018-10-12 16:00:33  来源:  作者:admin

华尔街投行Cowen Co近日发布研究报告,对全球生物技术行业的未来进行了展望,并预测有10家生物技术公司将成长为该行业的领导者。此次遴选的4大关键要素包括:(1)拥有临床开发风险低、销售潜力大的业务;(2)拥有中后期风险降低的管线资产;(3)拥有已被证明的可推动未来增长的科学或商业战略;(4)拥有可驱动管线和战略执行的可靠管理团队。 以下是Cowen认为将成为下一代顶尖生物技术公司的10家中型生物技术公司,顺序以公司市值由高到低排序: 1、BioMarin 市值:175亿美元 BioMarin开发和商业化创新生物疗法,治疗由基因问题导致的罕见病,该公司目前市值175亿美元,已有7款药物获批上市,分别为:Palynziq(pegvaliase)、Brineura(cerliponase alfa)、Vimizin(elosulfase-alfa)、Kuvan(sapropterin dihydrochloride)、Aldurazyme(laronidase)、Nagalzyme(galsulfase)。 顶级管线前景:valoctocogene roxaparvovec治疗A型血友病,正处于III期临床;vosoritide治疗关节发育不全,处于III期临床。 乐观投资理由:BioMarin公司的管线是“目前任何公司罕见病疗法管线中临床推进最深远、最成熟的管线”。该公司已将7种产品推向市场,而且有多个候选药物处于不同的临床阶段。 谨慎投资理由:虽然获得7种药物的批准并非易事,但BioMarin的产品很少被认为将成为重磅产品。最近该公司的一个好消息是其血友病基因疗法表现出了明确的潜力,但还有许多临床障碍尚待解决。 2、Incyte 市值:148亿美元 Incyte是一家以科学为主导的生物制药研究公司,专门从事肿瘤学产品及创新药物的开发。该公司目前市值148亿美元,已有3款药物获批上市,分别为:Jakafi(ruxolitinib)、Iclusig(ponatinib,欧盟批准)、Olumiant(baricitinib)。(在研管线详见:) 顶级管线前景:ruxolitinib,治疗急性和慢性移植物抗宿主病;itacitinib以及几种早期阶段的癌症药物; 乐观投资理由:尽管该公司最近遭遇了些挫折,但管理层的执行记录仍高于行业平均水平,包括推动Jakafi的成功商业化。 谨慎投资理由:Incyte公司IDO抑制剂epacadostat在非常重要的关键性III期临床遭遇失败,这一挫折基本上终结了该候选药物在癌症治疗中联合用药的潜力。 3、Seattle Genetics 市值:125亿美元 西雅图遗传学公司(Seattle Genetics)致力于研发与商业化基于抗体的创新性癌症疗法,该公司是抗体偶联药物(ADC)领域的行业领导者,已就其ADC技术与多个制药公司展开了广泛的合作。该公司目前市值125亿美元,已有一款ADC产品获批上市,即Adcetris(brentuximab vedotin)。(在研管线详见:) 顶级管线前景:enfortumab vedotin治疗实体肿瘤;tisotumab vedotin作为一种组织因子;tuvatinib治疗HER2乳腺癌。 乐观投资理由:Adcetris有可能成长为该公司的重磅药物,该药截止目前已获得美国FDA批准5个适应症,且最近在一项关键性III期临床研究中获得积极结果。 谨慎投资理由:商业执行将是公司的关键,以期扩大Adcetris的市场。公司在ADC方面已下了很大赌注,是否还能扩张进入免疫肿瘤学领域,我们拭目以待。 4、Neurocrine 市值:112亿美元 Neurocrine是一家神经科学公司,专注于开发治疗神经与内分泌相关疾病的新型药物,例如失眠、忧虑、消沉、多发性硬化症、糖尿病和内分泌相关的疾病。该公司目前市值112亿美元,已有2款药物获批上市,分别为Ingrezza(valbenazine)和Orilissa(elagolix)。 顶级管线前景:opicapone处于III期临床开发,治疗帕金森病;NBI-74788处于II期临床,治疗先天性肾上腺增生症。 乐观投资理由:公司拥有一个坚实的全方位业务,其已被证明的药物发现过程已收获了两款上市药物Ingrezza和Orilissa,而Ingrezza的上市也超越了投资者预期。 谨慎投资理由:神经科学是一个众所周知的十分具有挑战性的领域,由于很少有全资的临床资产,所以该公司遭遇临床的挫折可能会更加剧烈。 5、Sarepta 市值:105亿美元 Sarepta Therapeutics是一家商业化阶段的生物技术公司,致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因药物,主要重点是迅速推进旨在治疗杜氏肌营养不良(DMD)根本病因的创新疗法。该公司目前市值105亿美元,已有1款药物获批上市Exondys 51(eteplirsen)。 顶级管线前景:golodirsen治疗特定的DMD患者;casimersen以及一款微小肌营养不良基因疗法,治疗DMD。 乐观投资理由:Exondys 51目前已经成功商业化,其峰值销售估计会超过7亿美元,尽管该药治疗DMD的疗效不是那么抢眼。公司的管线资产有望使其成为DMD领域的关键参与者,特别是基因疗法。 谨慎投资理由:FDA对Exondys 51的批准是该机构在近期历史上最有争议的批准之一。为了通过FDA对未来产品的严格审查,Sarepta可能需要在临床上获得更强劲的数据。最近其基因疗法在3例患者中获得了非常乐观的结果,但能否在更多患者中重现仍是一个关键问题。 6、Alnylam 市值:89亿美元 Alnylam是一家致力开发RNAi创新疗法的生物技术公司,其管线中有多个处于不同临床阶段的RNAi疗法,用于多种疾病。该公司目前市值89亿美元,已有1款药物Onpattro(patisiran)上市。 顶级管线前景:givosiran治疗急性肝卟啉症;fitusiran治疗血友病和出血性疾病; 乐观投资理由:Alnylam在RNAi方面的工作非常出色,这带来了今年8月份全球首个RNAi药物Onpattro里程碑式的监管批准。RNAi不仅是产生候选药物的多产引擎,而且能够解决其他难以控制的疾病。 谨慎投资理由:尽管Onpattro的获批无疑是科学上的突破,但商业上的成功仍然是个问题。Ionis和辉瑞可能会将竞争性产品推向市场,定价也将是一个值得关注的领域。美国临床与经济评论研究所(ICER)最近就指出,Onpattro远远超过了其成本效益阈值。 7、Bluebird bio 市值:78亿美元 蓝鸟生物(Bluebird bio)是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发治疗严重的遗传性疾病和罕见性疾病的革命性基因疗法。该公司目前市值78亿美元,尚无获批的药物。 顶级管线前景:Lenti-D治疗脑肾上腺白质营养不良,处于II/III期临床开发;bb2121治疗多发性骨髓瘤,处于III期临床开发;LentiGlobin治疗输血依赖性β地中海贫血。 乐观投资理由:蓝鸟生物计划在2019年底之前提交3种药物的申请文件。9月份发布的最新数据强调了Lenti-D在疗效和安全性方面的优势,该公司目前是BCMA靶向性CAR-T疗法领域的领导者之一。 谨慎投资理由:基因疗法有希望也有风险,在制造、定价和潜在的商业化方面存在许多挑战。将产品推向市场所需的时间和成本可能考验投资者的信心,将使得挫折更具破坏性。CAR-T领域的竞争对手也可能扰乱蓝鸟生物与合作伙伴新基的计划。 8、Sage 市值:66亿美元 Sage Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发创新药物用于中枢神经系统(CNS)疾病的治疗。该公司目前市值66亿美元,尚无药物获批。 顶级管线前景:brexanolone治疗产后抑郁症,已处于提交上市申请阶段;SAGE-217治疗多种不同的适应症,处于II期和III期阶段;SAGE-324治疗帕金森病,处于I期阶段。 乐观投资理由:该公司最大的吸引力在于,仅重度抑郁症和产后抑郁症方面就有可能具有收入超过30亿美元的潜力,这还不包括原发性震颤和失眠症的其他项目;此外,brexanolone和SAGE-217的临床成功已提高了投资者的预期。 谨慎投资理由:主要是Sage对SAGE-217加速临床开发途径的押注;不过今年6月,FDA已加速批准SAGE-217进入关键性III期临床的申请,该项目的未来更新可能会受到密切关注。 9、Agios 市值:45亿美元 Agios是一家专注于研发治疗癌症、代谢及罕见代谢性遗传疾病创新药物的生物制药公司,目前市值45亿美元,已有2款药物上市,分别为Idhifa(enasidenib)和Tibsovo(ivosidenib)。 顶级管线前景:mitapivat是一种PKR激活剂,目前处于2项关键性临床研究。 乐观投资理由:随着新基为Idhifa所支付版税的增长,Agios的基础业务收入峰值将达到10亿美元。Cowen分析师强调了Agios对个性化医疗的支持,其中的重点是有生物标志物的药物。 谨慎投资理由:虽然即将离任的CEO将成为执行董事长,但值得关注的是该公司将过渡至新的CEO,即新基前CFO Jacqualyn Fouse。且正如所有的生物技术公司一样,从研发承诺到商业现实的转变可能是一个挑战。Agios如何能迅速将其最近获批的新药转化为利润将是一项关键的测试。 10、Ultragenyx 市值:38亿美元 Ultragenyx是一家临床阶段生物制药公司,致力于发现、收购、开发和商业化治疗各种罕见和超级罕见疾病的药物,其管线中包含多款生物制剂、小分子药物和基因疗法。该公司目前市值38亿美元,已有两款药物获批上市,分别为Crysvita(burosumab-twza)和Mepsevii(vestronidase alfa)。 顶级管线前景:小分子药物UX007,治疗脂肪酸氧化紊乱;两款基因疗法DTX301和DTX401,分别治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症和I型糖原贮积病。 乐观投资理由:该公司最独特的价值在于其创始人兼首席执行官Emil D. Kakkis的经验和公司建设战略,他是一名儿科遗传学家,也曾是Biomarin的首席医疗官。 谨慎投资理由:根据Ultragenyx近期发布的季度报告,该公司尚未实现盈利,并预计“在可预见的未来将遭受重大损失”。此外,该公司的候选基因疗法仍处于早期开发阶段。(新浪医药编译/newborn) 文章参考来源:10 biotechs set to shake up the industry's top ranks

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