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Akari的补体抑制剂nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病变,获得FDA的孤儿药指定

Akari Therapeutics的研究性药物nomacopan(Coversin)治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病变(HSCT-TMA)获得FDA的孤儿药指定,该消息促使Akari公司股票上周五上涨了13%。
今年早些时候,Akari与该机构就该公司拟议的儿科HSCT-TMA关键临床试验计划的框架达成了协议。Akari表示,HSCT-TMA的关键性试验将于第四季度开始。
首席执行官Clive Richardson表示,nomacopan获得孤儿药和快速指定"强调了这种疾病的重大未满足的医疗需求......目前尚无批准的治疗方法。" 他补充说:"我们期待nomacopan可以成为患者提供这种潜在的新治疗选择。"
Akari解释说,nomacopan是一种C5补体抑制剂,也能抑制白三烯B4。除了血栓性微血管病之外,该药物还在开发中用于治疗大疱性类天疱疮、特应性角膜结膜炎和阵发性睡眠性血红蛋白尿的患者。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1662971?tsid=28®ion_id=6#axzz5yEPSIubB

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