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百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®(替雷利珠单抗注射液
百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®(替雷利珠单抗注射液
122 人阅读2019-12-28
用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者这是百济神州第二款获得批准的自主研发药物,也是首款在国内获批上市的自主研发抗癌新药替雷利珠单抗是一款经过独特结构改造的抗PD-1抗体药物,减少了...
Lancet Haemat:acalabrutinib治疗Waldenström巨球蛋
125 人阅读2019-12-27
化学免疫治疗通常是治疗Waldenstrem巨球蛋白血症(又称原发性巨球蛋白血症)的标准疗法,但感染和造血毒性效应是治疗难点。Acalabrutinib是一种选择性的Bruton酪氨酸激酶抑制剂。本研究旨在评估Acalabrutinib用于...
NEJM:遗传性出血性毛细血管扩张-病例报道
NEJM:遗传性出血性毛细血管扩张-病例报道
131 人阅读2019-12-26
患者为一名74岁的妇女,因右侧大脑中动脉急性梗塞而住院,突发左侧无力。她的病史中主要有间歇性鼻出血、黑便和慢性贫血。家族史包括多名症状相似的一级亲属。除了扁平化的鼻唇沟皱纹,偏瘫和左侧反射亢进外,体检还发现口腔...
Blood:稳定血栓的形成不需要血小板片状伪足的参与
153 人阅读2019-12-22
中心点:Cyfip1在血小板肌动蛋白丝分支和片状伪足形成过程中具有至关重要的作用。片状伪足形成对于稳定血栓形成不是必须的。摘要:在血小板扩散过程中,肌动蛋白细胞骨架快速重排,形成丝状伪足和片形伪足。片形伪足在血栓形...
Blood:SHP2催化功能失调导致Noonan综合征,影响血小板
114 人阅读2019-12-22
NS诱导的SHP2功能获得突变,导致信号缺陷相关的血栓病,出血风险增加。NSML诱导的SHP2功能丧失,导致高剪切速率下血小板对胶原蛋白的反应增强。摘要:含磷酸酶2的Src同源结构域2 (SHP2),由PTPN11基因编码,是一种普遍存在的...
2019 ASH -- 陆佩华院长分享CAR-T细胞免疫治疗新成
2019 ASH -- 陆佩华院长分享CAR-T细胞免疫治疗新成
95 人阅读2019-12-20
2019年12月7日-10日,第61届美国血液学协会(ASH)年会在美国奥兰多盛大召开。近年来,CAR-T细胞治疗在血液肿瘤上显示了卓越的疗效,备受业界同行关注。陆道培医院是国内最早开始CAR-T研究的医院之一,今年ASH大会上有4篇CAR...
Blood Adv:通过线粒体DNA突变追踪造血克隆动态变化
90 人阅读2019-12-18
中心点:追踪外周血体细胞的mtDNA突变可以对克隆动力学进行纵向评估。该方法可以在不依赖基因标记的情况下进行克隆推演。摘要:目前我们追踪人体体内细胞动态的能力有限。近日,Blood adv上发表了一篇文章,研究人员展示了如...
Blood:iTTP老年患者的长短期死亡率
94 人阅读2019-12-18
中心点:iTTP老年患者临床症状多不典型,常延迟诊断,1个月和1年的死亡率较高。iTTP老年患者的病史对幸存者的预期寿命有负性影响。摘要:年龄越大,免疫性血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)的死亡率越高。迄今为止,iTTP在老年患者中...
Blood:达比加群用于高凝风险儿童预防继发性VTE
122 人阅读2019-12-10
中心点:采用达比加群(dabigatran)儿科配方预防继发性VTE的患儿,很少会出现复发性VTE。在使用达比加群进行继发性静脉血栓栓塞的预防时,很少有儿童发生大出血或临床相关的非大出血事件。摘要:本研究是一个开放性的单臂的前瞻...
Blood:EREE通过隔离BMP2/6与1型BMP受体ALK3结合下调
130 人阅读2019-12-10
中心点:Erythroferrone和促红细胞生成素抑制铁调素需要I型BMP受体ALK3的参与。Erythroferrone可结合通过ALK3调节铁调素的BMP2/6异二聚体。摘要:Erythroferrone (ERFE) 对于通过促红细...
Nat Commun:过表达重编程因子可以选择性清除白血病
141 人阅读2019-12-07
重编程技术的发展为再生医学的研究提供了无限可能。然而,重编程过程的发生不但依赖于有致癌性的重编程因子(Oct4, Sox2,Klf4, c-Myc,以下简写为OSKM),而且重编程过程的发生与肿瘤的发展过程比较类似。不论是正常细胞被诱导变...
Blood:单链前激肽酶的蛋白酶活性
118 人阅读2019-12-07
中心点:血浆前激肽酶是激肽酶的前体,具有内源性蛋白水解活性。前激肽活性可能有助于缓激肽的产生,并在血液暴露于表面时启动接触激活。摘要:前激肽酶(PK)是胰蛋白酶样血浆蛋白酶激肽释放酶(PKa)的前体,它裂解激肽原释放缓...
Nature:科学家发现使血液移植更安全的方法-靶向破坏
124 人阅读2019-12-05
想象一下,一家酒店的主人想驱赶一些客人,选择炸毁整个酒店,这显然是不可取的,而现行的干细胞移植法就是这样的道理,治疗过程中会损害身体其他重要的细胞。为了提高血液移植的安全性,科学家们正在试验选择性地破坏人体的造血...
Nat med:一次血检预测多种疾病?测了上万份样本,新研究
99 人阅读2019-12-05
不同疾病都有各自针对性的筛查和诊断方式,有时还需要做多项检测。将来,这也许能得到简化。根据《自然-医学》最新发表的一项来自剑桥大学(University of Cambridge)、加州大学旧金山分校(University of Calif...
J Pharm Biomed Anal:血液检测证实我们对饮料的喜爱
139 人阅读2019-12-05
俄勒冈州立大学的科学家最近一项研究证实了人们对咖啡,茶,巧克力,苏打水和能量饮料的喜爱程度,因为他们验证了研究不同药物如何在体内相互作用的新方法。Richard van Breemen和Luying Chen与多家生物医学供应商合作,从多个...
Nature Medicine:一次血检能预测多种疾病?测了上万份
95 人阅读2019-12-05
不同疾病都有各自针对性的筛查和诊断方式,有时还需要做多项检测。将来,这也许能得到简化。根据《自然·医学》最新发表的一项来自剑桥大学(University of Cambridge)、加州大学旧金山分校(University of Calif...
Nature发现:让血液干细胞在体外大量繁殖的关键蛋白
121 人阅读2019-12-03
近日,发表在《Nature》上的一项研究中,美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)的科学家团队发现了一种蛋白质与人类血液干细胞自我更新能力之间的联系。激活该蛋白可以血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍!在人体外条件下增...
阿扎胞苷为MDS去甲基化治疗首选
121 人阅读2019-12-02
DNA甲基化异常是骨髓增生异常综合征(MDS)最常见的表观遗传学改变。抑制DNA异常甲基化可以改善部分MDS患者的病情,延长其生存,改善其生存质量。原研阿扎胞苷是目前被批准用于MDS临床治疗的去甲基化药物之一,从作用机制到...
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病
119 人阅读2019-11-23
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。"卟啉分子积累会...
Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患
184 人阅读2019-11-23
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明,这两名患有严重血红蛋白病,分别为依赖输血的β地中海贫血(TDT)和严...
Blood:耐力训练可改善SCD患者的毛细血管网
117 人阅读2019-11-21
中心点:SCD患者进行中等强度耐力训练可增加其毛细血管网而不改变其形态。这类训练还可逆转部分SCD患者常见的毛细血管缺陷。摘要:镰刀型细胞病(SCD)是一种遗传性血红蛋白病,有两种主要的临床表现:重度慢性溶血性贫血和反复...
Blood:雷帕霉素治疗标准风险的急性GVHD
141 人阅读2019-11-21
中心点:在标准风险急性GVHD的初始治疗中,雷帕霉素和泼尼松的第28天完全/部分缓解率相近。雷帕霉素疗法可减少类固醇用量,并可提供更强的免疫抑制中止和改善生活质量。摘要:以临床和生物标志物为基础的工具或可识别较低风...
诺华的Adakveo获得FDA批准治疗镰状细胞性疼痛
148 人阅读2019-11-18
诺华宣布其Adakveo(crizanlizumab)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于减少镰状细胞病患者的疼痛发作频率。该药物以前称为SEG101,已被批准用于减少16岁及以上患有该疾病的成年和儿科患者的血管闭塞性危机(VOC...
Nat Med:滴血验病!这项血液检测揭晓肾脏和心血管疾病
Nat Med:滴血验病!这项血液检测揭晓肾脏和心血管疾病
135 人阅读2019-11-12
目前,慢性肾脏病(chronic kidney disease, CKD)是全球性公共健康卫生急需解决和处理的常见疾病,大约影响10%的人群。美国相关研究系统中的肾脏病患者数据资料分析显示,50%以上的CKD 5期患者的死因是由于并发心血管...
Celgene的Reblozyl成为美国针对β地中海贫血的首个
145 人阅读2019-11-09
Celgene周五表示,FDA已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的β地中海贫血成人患者。据该公司称,该决定标志着美国已经批准了针对β地中海贫血的第一种治疗药物。Reblozyl,...
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